竺晓凡教授：环磷酰胺缺货怎么办？治疗会不会受影响？
最近一段时间，"环磷酰胺缺货"成为不少儿童白血病/淋巴瘤家长讨论最多的话题。有人担心治疗方案会不会被迫中断；有人四处寻找药源；还有家长甚至提出，希望大家一起拨打电话反映情况。
面对突如其来的药品供应紧张，焦虑可以理解。毕竟，对于正在接受治疗的孩子来说，每一次化疗都关系着整个治疗计划能否顺利推进。
那么，环磷酰胺真的"无药可替"吗？哪些孩子受到的影响更大？如果医院暂时没有药，医生通常会如何调整治疗方案？
带着这些家长最关心的问题，暖白儿童采访了中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡 教授，希望帮助大家了解目前临床上的真实情况，也希望在信息纷杂的时候，用专业回答缓解不必要的焦虑。
环磷酰胺为什么如此重要？
环磷酰胺是儿童急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤治疗中的经典化疗药物之一。很多家长虽然对它的名字并不陌生，但并不了解，它究竟在哪些阶段发挥作用。
竺晓凡教授介绍，目前在儿童急淋/淋巴瘤治疗方案中，环磷酰胺主要应用于部分强化治疗阶段，例如CAM相关治疗模块以及间期治疗等。
此外，对于接受CAR-T治疗的患儿来说，在CAR-T回输前进行淋巴细胞清除时，经典的FC方案也包含环磷酰胺。部分造血干细胞移植预处理方案中，同样会使用环磷酰胺。
因此，当药品供应出现波动时，家长自然会担心整个治疗计划是否受到影响。
哪些孩子，目前受到影响相对更大？
采访中，竺教授也回答了很多家长最关心的问题。她表示，目前影响相对明显的，主要还是正在使用环磷酰胺相关治疗模块的患儿。例如：
·正处于CAM治疗阶段的患儿；·部分间期强化治疗患儿；·准备接受CAR-T治疗，需要进行FC清淋方案的患儿。
不过，她同时强调，并不是所有孩子都会因此无法继续治疗。对于很多患儿来说，目前临床已经有相应的替代方案可以选择。
因此，家长更需要做的是及时与主管医生沟通，而不是因为看到网络信息而自行判断治疗是否受到影响。03静脉环磷酰胺，可以换成口服吗？
这是很多家长提出的问题。竺教授介绍，从药代动力学和生物利用度来看，口服环磷酰胺与静脉环磷酰胺具有较好的等效性。
也就是说，在合适剂量换算下，口服制剂可以作为替代选择之一。
不过，过去儿童急淋/淋巴瘤治疗中更多采用静脉给药，并不是因为口服无效，而是因为实际使用过程中存在一些限制。
例如，目前常见的口服环磷酰胺规格为50mg/片。对于儿童急淋/淋巴瘤治疗所需要的剂量来说，一次可能需要服用较多片药物。
这意味着，孩子服药负担较重；胃肠道刺激可能更加明显；年龄较小的患儿依从性可能受到影响。
因此，如果孩子能够耐受，口服环磷酰胺可以作为一种过渡性替代方案；如果耐受性较差，则需要考虑其他治疗选择。
04异环磷酰胺，可以替代吗？
答案是：可以，而且目前已有明确的临床建议。竺教授介绍，目前中国儿童癌症协作组（CCCG）已经针对这一情况进行了讨论，并提出了相应建议。
如果静脉环磷酰胺无法获得，可以考虑采用异环磷酰胺替代。需要注意的是，两种药物并不是按照1∶1换算。通常情况下：100mg环磷酰胺≈300mg异环磷酰胺。
同时，由于异环磷酰胺代谢过程中可能产生尿路毒性，因此治疗过程中通常需要联合使用美司钠进行保护，以降低出血性膀胱炎等并发症风险。
所有剂量调整都需要由主管医生根据治疗方案进行计算，家长切勿自行换算或更改治疗。05异环磷酰胺副作用是不是更大？
这也是近期讨论最多的问题之一。竺教授坦言，过去国际儿童急淋/淋巴瘤方案中，异环磷酰胺确实不像环磷酰胺那样广泛应用，因此很多家长对它比较陌生。
但这并不意味着它不能用于儿童急淋/淋巴瘤治疗。事实上，在我国既往儿童急淋/淋巴瘤治疗方案中，异环磷酰胺已经有过应用经验。
很多家长担心的出血性膀胱炎，主要发生在大剂量应用且未充分保护的情况下。而目前儿童急淋/淋巴瘤治疗过程中，在规范剂量、规范补液以及联合美司钠保护的前提下，临床并没有观察到明显增加严重相关并发症。
竺教授表示，从既往经验来看，大家没有必要因为副作用而过度恐慌。
能不能直接用免疫治疗代替化疗？
采访中，也有家长提出另一个问题：既然现在已经有贝林妥欧单抗、CAR-T等免疫治疗，是不是可以不用环磷酰胺了？
对此，竺教授给出了明确回答。目前并没有统一建议，在环磷酰胺短缺时直接用免疫治疗替代化疗。
是否需要调整方案，需要综合多个因素判断。例如：前期治疗反应如何；MRD是否已经达到深度缓解；属于低危、中危还是高危患儿；当前正处于哪个治疗阶段。
如果属于低危患儿，MRD持续阴性，部分药物调整对整体疗效影响有限。但如果属于高危患儿，则需要医生结合具体情况重新制定治疗策略，而不是简单地"换一种药"。
也就是说，免疫治疗不是化疗药物短缺时的通用替代方案。07CAR-T和移植，会不会也受到影响？
对于准备接受CAR-T治疗的家庭来说，大家最担心的是清淋方案。竺教授介绍，由于经典FC方案中包含环磷酰胺，因此短期内确实可能带来一定影响。
不过，目前各中心也正在根据药物供应情况积极调整方案。
对于造血干细胞移植来说，部分经典预处理方案同样使用环磷酰胺。但移植预处理本身存在多种成熟方案，因此总体来说，可调整空间相对更大。
也就是说，目前更重要的是由移植团队根据具体情况制定替代策略，而不是家长自行判断治疗是否无法继续。08面对缺药，家长最需要做什么？
采访最后，我们请竺教授给正在焦虑的家长说几句话。她首先提到的一句话就是："大家大可不必这么焦虑。"
她解释，目前临床并不是完全没有替代药物，也不是所有治疗都会因此中断。医生和各协作组已经针对当前情况进行了讨论，并提出了相应替代建议。
对于家长来说，更重要的是积极配合主管医生，根据孩子实际情况调整治疗，而不是盲目相信网络上的各种消息。
当然，这并不意味着药品供应问题不值得关注。竺教授也表示，如果能够通过正规、合法、合理的渠道，向有关部门反映临床需求，推动药品供应恢复，对于患者群体无疑是一件积极的事情。
患者组织、医生和社会各界共同努力，也有助于让更多孩子获得持续、稳定的治疗保障。
总结
对于正在治疗中的家庭来说，一支药、一张检验单、一次化疗，都可能牵动着整个家庭的情绪。
当药品短缺发生时，焦虑是真实存在的。但正如竺晓凡主任所说，焦虑并不能解决问题，科学应对才是最重要的。
目前，临床已经针对环磷酰胺供应紧张制定了相应的替代策略，口服环磷酰胺、异环磷酰胺等都有各自适用的场景，医生也会根据孩子的危险分层、治疗阶段和身体状况进行个体化调整。
因此，如果孩子正在接受治疗，请不要因为网络上的零散信息擅自更改治疗计划，也不要自行寻找替代药物。
第一时间与主管医生沟通，了解适合自己孩子的治疗安排，始终是最重要、也是最安全的选择。
作为患者组织，暖白也将持续关注环磷酰胺供应情况及相关政策变化，及时向大家传递权威、准确的信息。
编辑&排版：玲玲图片：若水审核：竺晓凡教授声明：文中涉及的信息仅供白血病病友及家属参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。 https://app.nuanbaikids.com/public/emotion/face_068.pnghttps://app.nuanbaikids.com/public/emotion/face_068.pnghttps://app.nuanbaikids.com/public/emotion/face_068.png https://app.nuanbaikids.com/public/emotion/face_jiayou.pnghttps://app.nuanbaikids.com/public/emotion/face_jiayou.png
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