艳儿来帮忙：当医生说“不知道下一步怎么走”——一个T-ALL宝妈做了个决定

艳儿

她们家是我认识的病友里，极其耐药类型。在第一次经过病友推荐加了我的微信之后，了解到他们8个月的化疗都没达到缓解，当时有点震惊，这么耐药的不常见。

于是，当妈妈问我该怎么办？我建议他们选择CAR-T治疗，3月初的北京暖白病友见面会上我见到了小智妈妈，她喜极而泣，8个月的坎坷治疗，终于在CAR-T够得到了缓解。

（一）2岁确诊：骨髓癌细胞 83.5%，高危T-ALL

2025年5月，小智因为颈部发现肿物、持续发烧，住进了广西的一家医院。骨穿结果出来，T-ALL高危。

两岁多的孩子，骨髓里的癌细胞已经占到了有核细胞的83.5%。基因IKZF1、CDKN2A/2B、RB1、ETV6，T-ALL本来就比B-ALL难治。

在儿童ALL里，T-ALL约占10%-15%，总体复发率也比B-ALL更高，约在15%-20%。而像零智这样同时携带多个基因缺失的，从一开始就被归入高危组，这意味着化疗强度要更大，治疗窗口也更窄。

小智妈妈当时不懂这些基因是什么意思。她只知道，孩子要开始打化疗了。

（二）化疗耐药：治疗几个月，残留始终打下不去

“化疗打了8次。”别人家的孩子都缓解了，小智一次又一次化疗，依然有残留，不能缓解。主任都直摇头。

小智妈妈描述的是一种很难形容的绝望，不是宣判，但比宣判更难受。医生没有说放弃，只是眉头锁着，不知道下一步怎么走。小智妈妈跟我说："在当地，其他孩子都缓解了，只有小智不缓解。20多万花了，孩子还在原地踏步。"

在儿童T-ALL的治疗中，微小残留病（MRD）的高低是最重要的预后指标之一。如果诱导结束后MRD仍然≥1%，复发率飙升至40%-60%，单靠化疗的长期生存率往往不到40%。





从妈妈发来的几次MRD检测中残留分别为83.5%，59.81%，6.34%，5.03%

（三）疾病进展：奈拉滨治疗后残留不降反升

奈拉滨是目前唯一获FDA批准、专门用于复发/难治性T-ALL的嘌呤核苷类似物，也是T细胞白血病耐药后的重要选择之一。文献数据里，儿童单药总缓解率约55%。

但对已经用过多线化疗、存在多基因缺失的高危T-ALL来说，奈拉滨同样可能无效，因为这种情况下，孩子的白血病细胞往往已经产生了广泛的耐药机制。

小智妈妈说，当时家里已经是东借西借，但能用的都要试一试。这个药几万块，全自费。上了奈拉滨竟然复发了。骨髓残留直接飙到59.81%。"

（四）最后一搏：北上CAR-T终获缓解

他们没有路可走了，达不到缓解没法接下一步治疗，小智妈妈进了暖白的CAR-T和移植群，了解到有类似情况的病友通过CAR-T达到缓解，但都没有她们的情况复杂，最终她还是决定带孩子来北京放手最后一搏。

她说，在当地，他儿子是那种连主任都不知道下一步怎么走的情况。来到北京才发现，这里有很多耐药的孩子，"在这边属于小问题而已"。

来到北京后紧接着开始降负荷预处采集T细胞，为CAR-T做准备，小智做的是自体CD7 CAR-T，用自己的T细胞制备，回输到自己体内，整个CAR-T治疗过程也相当顺利。

CAR-T后14天骨穿评估，也就是我们见面那一天，小智妈妈收到MRD转阴的好消息～

（五）当同情CAR-T之门被关闭之后

CD7是T细胞白血病的重要靶点，95%以上的T-ALL都高表达CD7。自体CD7 CAR-T的临床数据近年来已经有了治疗成果，发表于血液学顶刊《Blood》的Ⅰ期研究显示，森朗生物研发的NS7CAR（自然选择自体CD7 CAR-T）治疗复发/难治T-ALL/T-LBL，骨髓MRD阴性完全缓解率达94.1%，大多数患者CRS仅为1-2级，无明显神经毒性。

写小智家的经历，我想说的不是什么奇迹。

CAR-T不是万能的，缓解了也不代表治愈。但对于一个8个月没缓解、奈拉滨都耐药的孩子来说，能让骨髓残留达到缓解顺利桥接移植就是希望。

而在5月之后小智做的这种自体同情CD7 CAR-T就没有了，不知道再出现类似小智这种情况的孩子该怎么办？

小智的幸运，是抓住了政策更迭前的最后机会。而对于当下正面临耐药的T-ALL孩子而言，过渡期的治疗断层、通道关闭、新药空窗，是真实又沉重的现实。

在我们暖白社群里，除了小智家之外，还有一些难治复发的家庭，她们还不知道耐药后该怎么办！

我们期待着，和小智一样无路可走的孩子，未来能拥有可及、有效的治疗路径，不要再困于政策空窗，错失缓解的机会。

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