儿童白血病/淋巴瘤的孩子可以做哪些CAR-T

艳儿

日常，经常会有病友互相推荐，把身边病友推荐加入暖白，也有很多是咨询 CART的病友。对于常规化疗已经耐药、肿瘤负荷较高，或是存在髓外病灶的孩子，临床上更建议考虑 CART 做深度清扫。

但目前临床试验入组困难，等待周期长，大部分复发难治的患儿无法顺利入组。这部分病友该如何选择治疗方案呢？

暖白整理梳理了可对接的 CART资源，为正在面临复发/难治的病友家庭提供CAR-T信息。v GB如果身边有病友需要了解CAR-T信息，可以联系艳儿。

一、B-ALL（急淋B）可选的三种CAR-T

1.免费临床试验CAR-T

针对18岁以下急淋B，符合筛选条件即可免费入组接受CAR-T治疗。尤其是已经协助帮忙入组成功的几位孩子已经获得缓解，目前正等待移植了。 但临床试验CAR-T有个要求，自CAR-T回输后3个月内不能移植，不少病友会有疑惑，会不会等待期复发了？

参考既往同情CAR-T，从细胞回输、疗效评估到桥接移植，需要约2个月时间；临床试验CAR-T多了1个月观察等待期。等待期间可定期监测CAR-T细胞、动态评估原发病状态，在病情安全可控的前提下，医生会个体化调整移植时机，不必过度恐慌等待带来的复发风险。



2.介于同情用药与商业化CAR-T之间

既没有上市商业CAR-T高昂的费用，也区别于之前同情CAR-T，对于肿瘤负荷较高，有髓外病灶的孩子，这款CAR-T不受条件限制，可快速用上~整体费用约20万左右（对于大孩子或肿瘤负荷较高的情况下，这种CAR-T比贝林妥欧更有优势），疗效和安全性也是有保证的，用不起商业CAR-T也不符合入组条件的，可以考虑。

目前有使用贝林妥欧、贝博萨耐药以及髓内髓外均复发的孩子使用这款CAR-T获得缓解。





3.上市的商业CAR-T

商业CAR-T经过完整临床试验、严苛审评审批后正式获批上市，官方定价99.8万元。但费用可通过惠民保、商业保险报销，叠加慈善救助，实际自费大概60万。

临床有孩子做了商业CAR-T后桥接移植的，也有未移植的，若需要CAR-T后桥接移植，不建议选择商业CAR-T，是否移植需要根据复发时间，是否有新的基因突变，复发时肿瘤负荷，是否有髓外病灶等综合评估决定，而不应是家长惧怕移植，而错失最佳治疗期，复发/难治时的评估非常重要。

二、T-ALL（急淋T） 只有临床试验CAR-T

目前T系（急淋T和T淋母）患儿可选的CAR-T非常有限，最近咨询的化疗耐药和复发的孩子确实比较难。目前只有CD7临床试验可入组，入组孩子年龄为3-18岁。

CD7 CAR-T目前已有医院在积极申请备案，后续有消息会第一时间跟大家同步。

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