艳儿来帮忙：从入组CAR-T临床试验到顺利桥接移植，他们是这么走过来的

艳儿

同情CAR-T不能做，商业CAR-T太贵，复发后又需要CAR-T治疗，该怎么办？

今年 5 月初，我收到了病友复发的消息，她希望加入暖白CAR-T群和移植群。经询问，我大致了解了孩子的基本情况：

2020 年 12 月确诊急淋B低危，PTPN11 基因突变，D19 天流式 MRD 为 4.57%升中危；经 CCCG20 方案治疗后停药。2026 年 4 月全面复发，复发后再次诱导治疗仍未缓解，医生给出了两个治疗方案：化疗 ➕免疫治疗➕移植，或商业 CAR-T ➕移植。



考虑到再次诱导治疗无效，家长更倾向于 CAR-T。然而 5 月后，同情 CAR-T被叫停，商业 CAR-T又太贵，或许他们符合临床入组。

于是，我第一时间帮病友联系医生，根据最新的治疗结果，初步评估符合临床入组条件，但需转院评估完成一些其他检查，才能最终确认是否能够入组。

孩子于 5 月 22 日转院，完善评估后符合入组条件，5 月 26 日完成细胞采集，28 天后顺利回输。第一次评估安排在回输后第 28 天，骨穿当天血象不错，便出院回到出租房，院外每周查一次血常规、每两周查一次肝肾功能。随后又经历了第二次、第三次骨穿评估；第三次评估后，紧接着开始进行预处理桥接。在 CAR-T 等待期的三个月里，同步完成了移植桥接的供者选择、进仓前查体，目前孩子正在移植中。




通过这位病友从临床试验中获益的经历，也想给其他复发 / 难治病友一个参考：虽然临床入组条件苛刻，但在没有同情CAR-T后，确实可以通过临床入组获益。

但很多病友一听到临床入组，最先被苛刻的入组条件吓到，也会担心三个月的等待期疾病会不会复发。但若能符合这 10% 的入组可能，其实是相当幸运的。

如果在当地医院，化疗或免疫治疗桥接移植，有的桥接治疗周期甚至超过三个月；若复发后的化疗和免疫治疗与移植不是同一科室，从复发、接受治疗到桥接移植，很多都超过了三个月。

而复发后到底如何治疗呢？

复发后就不再是初始确诊后的标准方案化疗，更重要的是用全局思维看待整个治疗方向。复发后的评估要首先排除髓外病灶、排除是否出现新的基因突变，并结合初始确诊时的病情综合判断，再决定方案 —— 是化疗、化疗 + 免疫治疗，还是降负荷后直接 CAR-T。

复发后没有再次试错的机会，若最终需要造血干细胞移植，就要把从复发到移植的时间压到最短，以最快的速度达到缓解，在孩子身体耐受良好的情况下接受移植。

暖白可以帮病友做什么？

过去有同情 CAR-T 时，我从来不建议大家去选择临床入组；如今同情 CAR-T 没有了，看到一个又一个病友在北京、天津、上海到处奔波，最终却没找到合适的临床入组医院时，就在想暖白是不是可以为大家做点什么？通过暖白对接的专家是不是可以更好的帮助有临床入组意向的病友加快筛选流程，通过上面☝️病友的例子看到了成效～

于是，再次梳理了可对接的临床入组 CAR-T 信息。目前，急淋 B/B 淋母的 CD19 CAR-T、急淋 T/T 淋母的 CD7 CAR-T，均有可入组的临床试验。

若身边病友面临难治或复发，想了解 CAR-T 临床试验，可以让他们联系艳儿，艳儿会安排暖白志愿者病友协助大家做初筛，初步符合条件后，再带资料去医院咨询。

当然，希望孩子们都永远用不上，若身边病友有需要，也记得转发给需要的病友～

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